>Генная инженерия имеет целью не только решение проблемы долгожительства
Генотерапевтические препараты - относительно новое направление в биотехнологической индустрии. Их главное отличие состоит в том, что при однократном использовании возможно полное выздоровление пациентов от ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в том числе, и от онкологических. В настоящее время, генная терапия является одной из самых дорогостоящих, однако есть основания считать, что со временем лечение генотерапевтическими препаратами станет доступным для широкого круга больных.
Первый успех генной терапии пришелся на начало 90-х, когда группа исследователей под руководством профессора Андерсена получила разрешение на проведение клинического исследования для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). Это "синдром мальчика в пузыре". Ученые взяли иммунные клетки такого пациента и с помощью рекомбинантных вирусных частиц внесли в них недостающий ген, который обеспечил экспрессию недостающего фермента аденозиндезаминазы, в клетках иммунной системы. Затем эти клетки ввели обратно пациенту, чем обеспечили полное его выздоровление.
В 2012 году появился первый зарегистрированный генотерапевтический препарат для лечения редкого неизлечимого наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы. А в 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический препарат для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита; в 2017 году - первый препарат на основе AAV для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В том же году были одобрены первые генотерапевтические препараты на основе модифицированных иммунных Т-клеток человека для лечения онкогематологических заболеваний. И это не все. В ближайшие годы ожидается регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов для лечения неизлечимых заболеваний, в том числе и в России
